Ruxolitinib CAS 941678-49-5

Ruxolitinib sa používa na liečbu stredne alebo vysokorizikovej myelofibrózy vrátane primárnej myelofibrózy, myelofibrózy po polycytémii vera a myelofibrózy po esenciálnej trombocytémii. Myelofibróza je život ohrozujúci problém kostnej drene, ktorý sa prejavuje nasledujúcimi príznakmi: zväčšená slezina (splenomegália), silné svrbenie, horúčka, nočné potenie, strata hmotnosti, bolesť kostí alebo nezvyčajná únava alebo slabosť. Používa sa aj na liečbu polycytémie vera u pacientov, ktorí boli predtým liečení hydroxymočovinou, ktorá neúčinkovala dobre.
Ruxolitinib sa tiež používa na liečbu akútnej reakcie štepu proti hostiteľovi (aGVHD) u pacientov, ktorí boli liečení inými liekmi (napr. steroidmi), ktoré neúčinkovali dobre. Používa sa tiež na liečbu chronickej reakcie štepu proti hostiteľovi (cGVHD) u pacientov, ktorí boli liečení 1 alebo 2 predchádzajúcimi liečbami, ktoré nefungovali dobre.

Ruxolitinib je typ cieleného lieku proti rakovine nazývaného blokátor rastu rakoviny. Blokátor rastu rakoviny blokuje rastové faktory Otvorte položku slovníka, ktorá spúšťa delenie a rast rakovinových buniek. Ruxolitinib účinkuje tak, že blokuje gén. Otvorte položku v slovníku, ktorá je dôležitá pri tvorbe krviniek. Otvorte položku v slovníku. Tento gén sa nazýva Janus Associated Kinases 1 alebo 2 (JAK 1 alebo JAK2).
Pred začatím liečby máte krvný test na kontrolu zmeny génu JAK.

Ruxolitinib sa dodáva ako tableta, ktorá sa užíva ústami. Zvyčajne sa užíva s jedlom alebo bez jedla dvakrát denne. Užívajte ruxolitinib každý deň približne v rovnakom čase. Starostlivo dodržiavajte pokyny na štítku na predpis a požiadajte svojho lekára alebo lekárnika, aby vysvetlil akúkoľvek časť, ktorej nerozumiete. Užívajte ruxolitinib presne podľa pokynov. Neužívajte ho viac alebo menej alebo ho užívajte častejšie, ako vám predpísal lekár.
Ak sa liečite na myelofibrózu alebo PV, váš lekár môže začať s nízkou dávkou ruxolitinibu počas prvých štyroch týždňov liečby a po tomto čase vám môže dávku postupne zvyšovať, nie však viac ako raz za 2 týždne. Ak sa liečite na akútnu GVHD, váš lekár vám môže začať užívať nízku dávku ruxolitinibu a môže vám dávku zvýšiť po najmenej 3 dňoch liečby. Ak sa liečite na akútnu alebo chronickú GVHD, váš lekár vám môže dávku ruxolitinibu postupne znižovať po najmenej 6 mesiacoch liečby.
Ak nemôžete jesť ústami a máte nazogastrickú (NG) sondu, váš lekár vám môže povedať, aby ste užívali ruxolitinib cez nazogastrickú (NG) sondu. Váš lekár alebo lekárnik vám vysvetlí, ako pripraviť ruxolitinib na podanie cez NG sondu.
Váš lekár vám pred liečbou a počas nej nariadi krvné testy, aby zistil, ako na vás tento liek pôsobí. Váš lekár vám môže počas liečby zvýšiť alebo znížiť dávku ruxolitinibu alebo vám môže povedať, aby ste ruxolitinib na chvíľu prestali užívať. Závisí to od toho, ako dobre pre vás liek funguje, od výsledkov vašich laboratórnych testov a od toho, či sa u vás objavia vedľajšie účinky. Porozprávajte sa so svojím lekárom o tom, ako sa počas liečby cítite. Pokračujte v užívaní ruxolitinibu, aj keď sa cítite dobre. Neprestaňte užívať ruxolitinib bez toho, aby ste sa porozprávali so svojím lekárom. Ak sa váš lekár rozhodne ukončiť vašu liečbu ruxolitinibom, môže vám dávku postupne znižovať.
Požiadajte svojho lekárnika alebo lekára o kópiu informácií od výrobcu pre pacienta.

Ruxolitinib bol tiež vo všeobecnosti bezpečný a dobre tolerovaný a poskytoval významné zníženie splenomegálie a symptómov u pacientov, ktorí znovu začali užívať ruxolitinib po prerušení liečby. V súlade s mechanizmom účinku ruxolitinibu boli hematologické nežiaduce udalosti primárnou príčinou prerušenia liečby. U 207 pacientov, ktorí znovu začali s liečbou po prerušení liečby, ruxolitinib poskytol zníženie hmatateľnej dĺžky sleziny a symptómov pred a po prerušení liečby. Po opätovnom začatí liečby boli pacienti schopní zostať na ruxolitinibe v strednej dávke ≈10 mg dvakrát denne a väčšina pacientov nevyžadovala ďalšie prerušenie. Po opätovnom začatí liečby sa miera nežiaducich účinkov nezvýšila. Okrem toho miera prerušenia liečby po opätovnom začatí liečby bola porovnateľná s mierou pozorovanou v celkovej populácii štúdie. Je potrebné poznamenať, že v tejto skupine pacientov sa nepreukázal abstinenčný účinok po prerušení liečby ruxolitinibom.
Profil nežiaducich účinkov ruxolitinibu u pacientov so stredným rizikom bol konzistentný s tým, ktorý bol predtým hlásený u pacientov s vyšším rizikom. Miery nehematologických nežiaducich účinkov boli podobné v oboch skupinách pacientov, hoci pacienti s MF s vyšším rizikom hlásili vyššiu mieru únavy (12,9 % oproti 5,5 %). Reaktivácia herpes zoster bola pozorovaná v oboch skupinách, pričom pacienti so stredným rizikom uvádzali vyššie miery reaktivácie (8,{9}} % oproti 3,6 %).
Pacienti so stredným{0}}rizikom MF dosiahli klinicky významné zmenšenie veľkosti sleziny a zlepšenie symptómov v súlade s tým, čo sa pozorovalo u pacientov so stredným{1}} a vysokým rizikom zaradených do tejto štúdie. V 24. týždni o niečo viac pacientov so stredným{4}rizikom MF dosiahlo 50 % alebo väčšie zníženie dĺžky hmatnej sleziny oproti východiskovej hodnote ako pacienti v celkovej populácii (63,8 % oproti 56,9 %, v uvedenom poradí); miery boli podobné v 48. týždni (60,5 % oproti 62,3 %). Okrem toho podobný podiel pacientov v každej kohorte dosiahol 50 % alebo väčšie zníženie dĺžky hmatnej sleziny oproti východiskovej hodnote kedykoľvek (celková populácia 69 %; pacienti so stredným rizikom 77,6 %). Medián času do odpovede sleziny bol tiež podobný (4,7 verzus 5,1 týždňa). Podobne aj podiel pacientov, ktorí dosiahli klinicky významné zlepšenie symptómov (≈30 % až 40 %), bol v rámci očakávaného rozsahu a v súlade s tým, ktorý sa pozoroval v celkovej populácii JUMP (≈45 % až 50 %).